Acceso a medicamentos. Cuando #eltiempoesvida


Se acerca el Día mundial de las Enfermedades Raras y el dato está en los periódicos: España carece del 40% de los fármacos para enfermedades raras. Por desgracia, esta escasez,  no se debe únicamente a que existan pocos medicamentos para ellas, se debe también a demoras en la decisión de financiarlas a pesar de que estén aprobados por la Agencia Europea del Medicamento (EMA). No nos extraña el dato: en el cáncer de tiroides conocemos y sufrimos este problema.

En la actualidad y como nos explica el  Dr. Grande, del departamento de oncología del Hospital Ramón y Cajal y fundador y miembro de la actual Junta Directiva del Grupo Español de Enfermedades Huérfanas  e Infrecuentes (GETHI): El acceso a las nuevas terapias innovadoras está claramente dificultado. De los 4 nuevos fármacos aprobados en cáncer de tiroides recientemente por la FDA (sorafenib, vandetanib, cabozantinib y lenvatinib) los pacientes en España sólo se pueden beneficiar de los dos primeros y con restricciones en muchos de los casos”.

Leemos que el Ministerio de Sanidad asegura que siempre se pueden solicitar como medicamento extranjero y que habría que revisar caso por caso. Se lo ponemos fácil, en el cáncer de tiroides después de 30 años sin ninguna opción tenemos por fin 4 inhibidores de la tirosina cinasa para tratar los casos mas raros :

Vandetanib para cáncer medular de tiroides: se aprobó hace un año, pero necesitó 2 años para conseguir pasar los trámites burocráticos, y cerrar su Informe de Posicionamiento Terapéutico. Una pena, recordamos que #eltiempoesvida

Cabozantinib para cáncer medular de tiroides: la EMA lo aprobó en marzo de 2014 a nivel europeo pero en España está aún en proceso de aprobación y fijación de precios por lo que no se tiene acceso directo pero los pacientes deberían poder tener acceso a él como medicamento extranjero.

¿Está siendo efectivo? Nuestra intuición es que muchas peticiones ni siquiera llegan a la Agencia del Medicamento al no conseguir las aprobaciones pertinentes dentro de muchos hospitales por lo que se están dando casos de inequidad clara entre pacientes dependiendo del hospital y la CCAA en que estén siendo tratados. La posible causa es que es el hospital el que corre con el gasto del medicamento extranjero.

Una de nuestras reivindicaciones claras como asociación es que un paciente de enfermedad rara tenga acceso a los fármacos que están en investigación y, por supuesto, a los que estén ya aprobados por la EMA europea o por la FDA americana. En España esta vía de acceso a medicamentos  en situaciones especiales está regulada por un R.D. Real Decreto 1015/2009 de 19 de junio “”. http://www.aecat.net/2014/03/14/cancer-de-tiroides-y-ensayos-clinicos-ii-parte/

Pero, para ello, debe ser un médico el que inicie un trámite individual a través de un informe clínico que debe ser autorizado y firmado por la farmacia y el gerente del Hospital, que es quien debe asumir el coste del medicamento, antes de llegar a la Agencia, existiendo CCAA que ponen más restricciones a la prescripción de  medicamentos de uso compasivo.

Un camino largo, en el que se diluye la responsabilidad y que está creando grandes diferencias entre un hospital y otro, pues comprobamos que, en un contexto de contención de gastos en muchos casos es imposible romper la barrera económica de acceso al medicamento. Por la inequidad que está generando, y porque #eltiempoesvida solicitamos a la Agencia del Medicamento que se estudie la posibilidad de dictar una resolución de autorización temporal de utilización de los medicamentos ya aprobados por la EMA, de modo que no se requiera una autorización individual para cada paciente, tal y como está contemplado en nuestra ley y en línea con el modelo francés.

Sorafenib para el cáncer refractario de tiroides: Único medicamento aprobado por la MDA para cáncer refractario de tiroides, aún no aprobado en España para el cáncer refractario de tiroides pero sí para otras indicaciones. Aunque el procedimiento para solicitarlo es el mismo, posiblemente ayuda el que esté disponible en las farmacias de los hospitales y ser un medicamento que los oncólogos llevan tiempo usando. Sin embargo, la inseguridad que sentimos los pacientes sigue ahí. Y nos gustaría preguntar a la  Agencia del Medicamento si están recibiendo (y concediendo) estas solicitudes individuales para  medicamentos en situaciones especiales, de qué CCAA se están recibiendo más (y menos) y hasta de qué Hospitales.

Lenvatinib para cáncer refractario de tiroides: Aprobado por la FDA pero aún no por la EMA, resulta una opción imprescindible, pero no disponible, para muchos pacientes para los que el sorafenib –único fármaco al que se puede llegar a tener acceso – ha dejado de surtir efecto. El que exista uno disponible no significa que no se necesiten mas opciones, ni que haya pacientes que se adapten mejor a un fármaco que a otro.

Esto es así porque los inhibidores de las tirosina cinasa no logran vencer la enfermedad, solo la frenan unos meses, con suerte años a la espera de otro fármaco. En todos los casos, el tumor genera resistencias y vuelve a crecer. Para entonces estas personas necesitan que la investigación haya avanzado y ofrezca una nueva opción como afortunadamente sí está pasando en la actualidad. Además, necesitan que una burocracia excesiva o problemas de recortes no les frene el acceso a los medicamentos cuando mas lo necesitan. Escuchan a diario que son y deben ser pacientes, pero tienen claro que no pueden permitírselo, porque el  #eltiempoesvida.

Inhibidores de la tirosina cinasa

El objetivo de intentar cronificar la enfermedad se ve cada vez más cercano. En palabras de uno de los mayores expertos europeos en el cáncer de tiroides, el Dr. Martin Schlumberger jefe del departamento de medicina nuclear de endocrinología oncológica del Instituto Gustave Roussi en VilleJouif, Francia, que lidera la red francesa de tumores refractarios: “En 10 años hemos realizado muchos progresos. En 2005 fue cuando se usaron por primera vez los inhibidores de cinasa para el tratamiento de los carcinoma de tiroides que no responden al radioyodo, antes de eso no teníamos un tratamiento efectivo. Ahora tenemos dos medicamentos para cáncer medular de tiroides metastásico, y dos para el cáncer de tiroides refractario al radioyodo, y esto ha sido posible, gracias a la cantidad de pacientes que han aceptado estar en ensayos clínicos prospectivos aleatorios”

En este vídeo, grabado en exclusiva para AECAT, el doctor Schlumberger nos habla de las nuevas opciones existentes para los pacientes de cáncer medular de tiroides metastásico:  Vandetanib y Cabozantinib en palabras del doctor dos medicinas que verdaderamente pueden cambiar la vida de estos pacientes”

ENTREVISTA AL DR. SCHLUMBERGER: CANCER MEDULAR DE TIROIDES METASTÁSICO

 Estas medicinas son muy efectivas contra el carcinoma medular metastásico. Los primeros pacientes fueron tratados con Vandetanib. Se empezó en 2005 y la primera paciente aún está tomando dicha medicina, lo que significa que obtiene verdaderos beneficios de la misma.Además cuando una de las medicinas pierde efecto, se puede usar la segunda medicina. Nos explica Schlumberger que reconoce que aún hay mucho por investigar, por ejemplo No se sabe si después de pasar por la primera y segunda medicina, el paciente vuelve a reaccionar a la primera”.

Para los inhibidores de tirosina cinasa aprobados para los cánceres refractarios de tiroides en progresión, el sorafenib y el lenvatinib,  el Dr.Schlumberger  también tiene buenas palabras, en los casos  una carga tumoral significativa, síntomas  y  enfermedad en progresión “Estos medicamentos son extremadamente efectivos en reducir el tamaño del tumor, parar el progreso de la enfermedad y aumentando así la supervivencia”. Como nos explica en este vídeo en el que explica el uso secuenciado de ambos medicamentos:Muy probablemente la supervivencia de un paciente que tome la medicina se verá realmente aumentada” Sin olvidar los casos de los pacientes de menor edad para los que también tiene unas palabras. 

ENTREVISTA AL DR. SCHLUMBERGER: CÁNCER REFRACTARIO DE TIROIDES

La investigación y los ensayos clínicos

Pese a las limitaciones actuales solo podemos decir que se ha abierto un gran campo para al investigación en el que quedan muchos progresos por hacer, por eso el Dr. Schlumberger termina esta encuesta pidiendo  a los pacientes que se involucren en los ensayos clínicos porque “es la única forma de progresar”.

Esperemos que la generosidad de estos pacientes se vea secundada por medidas que permitan el acceso equitativo y ágil a los medicamentos para los nuevos pacientes. Los que estamos cerca de ellos sabemos que #eltiempoesvida.

Más información sobre ensayos clínicos y cáncer de tiroides: 

http://www.aecat.net/2014/03/14/cancer-de-tiroides-y-ensayos-clinicos-ii-parte/

http://www.aecat.net/consejos-practicos/consejos-psicologicos/ensayos-clinicos/

 

 

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