Presente y futuro de los tumores raros. La sanidad a debate.




Junto a los pacientes de enfermedades “raras” encontramos médicos volcados en sumar experiencias y optimizar los tratamientos que se puede ofrecer a estos pacientes.

Muchos en el medio hospitalario les califican también de “raros” y, sin duda, esto implica una forma especial de ser y de involucrarse con cada paciente. 

Hoy entrevistamos al Dr. Enrique Grande que tuvo la osadia de crear el Grupo Español de Tumores Raros e Infrecuentes, el GETHI



AECAT: Dr. Grande ¿Qué impulsa al GETHI?

E.G.: La prioridad que tenemos en el grupo es la de intentar individualizar el tratamiento de cada uno de los pacientes de cáncer de tiroides avanzado en nuestro país. Es decir, que cada paciente reciba el mejor tratamiento disponible en el momento adecuado para su enfermedad concreta. Para ello estamos intentando aplicar los conocimientos de la biología molecular a la “customización” del tratamiento de los pacientes.



enrique grande becaHoy entrevistamos a

Dr. Enrique Grande

del servicio de oncología del Ramon y Cajal y fundador Grupo Español de Tumores Huérfanos e Infrecuentes, GETHIpara preguntarle sobre los retos y los problemas a que se enfrentan actualmente en el tratamiento de las enfermedades más infrecuentes




AECAT: ¿Cuál crees que es el mayor obstáculo al que se enfrentan hoy en día  los pacientes?

E.G.: Desafortunadamente, tanto los pacientes como el personal sanitario que luchamos a su lado nos encontramos no con uno sino con varios obstáculos. Dependiendo del centro, de la comunidad en la que se resida, etcétera esos obstáculos pueden tener más o menos peso.

El acceso a las nuevas terapias innovadoras está claramente dificultado. De los 4 nuevos fármacos aprobados en cáncer de tiroides recientemente por la FDA (sorafenib, vandetanib, cabozantinib y lenvatinib) los pacientes en España sólo se pueden beneficiar de los dos primeros y con restricciones en muchos de los casos.

Largos procedimientos burocráticos para la aprobación y negociaciones interminables sobre el precio dificultan de una manera muy significativa que los pacientes puedan recibir la medicación más adecuada.

El acceso a los ensayos clínicos en estas patologías es también muy deficiente; primero porque existen muy pocos estudios y centros en España que los lleven a cabo ; y segundo, y no menos importante, no existe una cultura de referencia de un centro a otro para que el paciente se pueda beneficiar de la posibilidad de participar en un ensayo clínico y, por tanto, tener una oportunidad más en su tratamiento.

Es necesaria, por tanto, una mayor “educación” de médicos y pacientes.


 

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AECAT: Cómo experto en tumores raros e infrecuentes ¿Cuáles son las mayores dificultades con los que os encontráis vosotros?

Los tumores poco frecuentes necesitan de más “medicina de precisión”, en otras palabras,  de más “personalización” del tratamiento que ningún otro tumor. La escasa frecuencia de estas patologías hace muy costoso y muchas veces inviable el disponer de grandes estudios que consoliden una evidencia científica sólida.

Nunca vamos a tener un estudio aleatorizado de tumores anaplásicos de tiroides con 3.000 pacientes incluidos como salen publicados prácticamente cada vez en cáncer de mama. Por ello, es difícil trasladar los esfuerzos que realizamos en el laboratorio a la práctica clínica diaria.

Los pacientes de tumores poco frecuentes deberían ser tratados de manera uniforme en centros de referencia que actualmente no existen como tales en nuestro país. Una vez en esos centros, este tipo de tumores debería ser secuenciado, es decir, analizado su perfil genético para determinar las principales mutaciones o alteraciones moleculares responsables del mismo y por tanto poder aplicar una terapia selectiva para cada uno de estos pacientes.


 AECAT: ¿Hay algún modelo o experiencia que ya exista en alguna CCAA o en algún país que consideres que camina en la dirección acertada?

Yo tengo envidia de mis compañeros suecos cuando todos los pacientes con tumores neuroendocrinos del país se tratan en un único centro. De ese modo, donde yo puedo recoger la experiencia de tratar a unos 40 pacientes al año, ellos tratan a 2.000.

¿Dónde preferiría tratarse usted? Igualmente, y aplicado al mundo del cáncer de tiroides, tenemos la experiencia de un país muy cercano a nosotros, Francia. En Francia, sólo 28 centros en el país pueden prescribir y tratar a pacientes con cáncer de tiroides avanzado. No es el ideal como centros de referencia pero es mucho mejor que lo que ocurre en nuestro país en donde más de 200 centros tratan este tipo de patologías.

Solamente si somos capaces de acumular experiencia seremos competitivos en nuestro entorno y podremos ofrecer a los pacientes lo mejor de nuestras opciones terapéuticas.


AECAT: ¿Estáis detectando dificultades para acceder a medicamentos?

Sin duda y no me quejo, yo trabajo en Madrid que es una de las Comunidades menos restrictivas. Otros compañeros tienen bastantes más problemas de acceso a las nuevas terapias.

Pero como he dicho antes, en España, en el mejor de los casos, sólo se tiene acceso a dos de los cuatro fármacos aprobados en Estados Unidos para el tratamiento del cáncer de tiroides.

enrique grande aecat


AECAT: ¿Cómo valoras los IPT en el caso de tumores raros? ¿Qué ventajas y que inconvenientes aportan?

Hasta donde yo conozco, los informes de posicionamiento terapéutico son recomendaciones para restringir el uso de los fármacos más allá de la propia ficha técnica del producto.

Se pretende encontrar subpoblaciones de pacientes dentro de otras subpoblaciones de pacientes y siempre con el factor economicista subyacente. Los informes de posicionamiento no deberían suplantar nunca las recomendaciones de las sociedades científicas.

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