Huérfanos de tratamiento, llenos de humanidad


Hoy, día 28 de febrero celebramos el Día Mundial de Enfermedades Raras, con el que se pretende llamar la atención y concienciar sobre la insuficiencia de tratamientos y apoyo institucional  para los enfermos y familiares de patologías poco frecuentes.

Los pacientes de cáncer de tiroides lo sabemos muy bien, durante 30 años no había aparecido ningún medicamento nuevo para tratar el cáncer de tiroides refractario al yodo. Sin embargo por fin, en los últimos años, vemos como se suceden los ensayos clínicos. Sin lugar a dudas, estamos viviendo una revolución sin precedentes que cambiará el futuro de estos tipos de CT más infrecuentes y hasta ahora huérfanos de tratamiento,  gracias a los estudios genéticos, a la investigación en los inhibidores de la tirosina cinasa y, últimamente, también a la puerta abierta que supondrían los rediferenciadores.

Por ello,  en este día, queremos rendir homenaje a los pacientes que  venciendo sentimientos de incertidumbre, preocupación o inseguridad  con esperanza, decisión y  generosidad, se han incorporado a estos ensayos. Gracias a ellos hoy estamos menos huérfanos de tratamientos. En palabras del Dr. Enrique Grande,  coordinador del Grupo Español de Tumores Huérfanos e Infrecuentes (GETHI), y responsable de los tumores endocrinos del Servicio de Oncología del Hospital Ramón y Cajal, “todavía nos queda mucho por hacer en la Oncología en general y en el cáncer de tiroides en particular y la única vía de continuar dando pasos hacia adelante es a través de los ensayos clínicos”.

Cuando una persona decide entrar en un ensayo clínico ni siquiera puede asegurarse el acceso al fármaco en vez de al placebo, tampoco sabe si, de conseguirlo, éste va a resultarle  beneficioso, pero si sabe que, al hacerlo, está ayudando a que, en el futuro, otros pacientes, miembros incluso de su propia familia, puedan ser mejor tratados. Ángel Peláez, a quien queremos que escuchéis en este brevísimo montaje nos lo explica como parte de un  testimonio desbordante de humanidad que encontrareis completo en “Cinco voces para comprender el cáncer medular de tiroides”. En AECAT no hemos encontrado mejor día que hoy para brindarle a él, y a todos los que como él, nos han allanado el camino, este pequeño homenaje.

Anaplasias tiroideas “Raras” y ensayos clínicos.

La mayoría de los cáncer de tiroides responden con éxito al tratamiento con  radioyodo, sin embargo, existen algunos típos que aunque minoritarios no pueden beneficiarse de esta terapia metabolica:

  • El medular que surge de la malignización de las células c del tiroides y no de las diferenciadas, captadores de yodo.
  •  Aquellos tumores papilares y foliculares, inicialmente de células diferenciadas de tiroides, que, por causas aun desconocidas aunque afortunadamente infrecuentes terminan volviéndose refractarios al yodo.
  • El anaplásico, cuando las células tumorales están tan alteradas (indiferenciadas) que ni en la forma ni en la función recuerdan a las células originarias que captaban yodo.

Hasta hace muy poco tiempo, estos tipos de carcinoma de tiroides se encontraban huérfanos de tratamientos. Sin embargo, en los tres últimos años, han sido cuatro los fármacos que han dado resultado positivo, habiendo participado España en todos y cada uno de los ensayos clínicos, lo cual nos ha convertido en una referencia internacional para el tratamiento de estas patologías.

Estos fármacos son por una parte  el  vandetanib y cabozantinib, para el cáncer medular de tiroides, y el sorafenib  y lenvatinib  para tumores diferenciados refractarios al radioyodo. De ellos vadetanib y sorafenib están ya accesibles al paciente español, y los otros dos están en tramitación. Pero además, las investigaciones en estos y otros nuevos  inhibidores de tirosina cinasa continúa, se estudia su aplicación también para otros perfiles, como en el caso del vandetanib aprobado para medular pero que ahora tiene un ensayo clínico abierto para perfiles de refractario, y, sobre todo, se está intentando avanzar en el análisis del comportamiento molecular del tumor para poder seleccionar el tratamiento mas adecuado.

Esto resulta de máxima importancia ya que existe variabilidad interindividual en la respuesta en algunas ocasiones y el mejor conocimiento de las características del tumor permitiría elegir el tratamiento de forma individualizada. Por otra parte, conociendo cómo se comporta el tumor desde un punto de vista molecular se entendería porque con el tiempo se pierde la respuesta al  fármaco pudiendo utilizar entonces los tratamientos  de forma secuencial o quizás combinados  a dosis más bajas, e incluso valorar la utilidad de otros fármacos antitumorales distintos de los inhibidores de tirosinquinasa como son los inhibidores de mTOR” nos indica la Dra. Álvarez Escolá, coordinadora del Area de Neuroendocrinología de la SEEN y médico del Servicio de Endocrinología del Hospital Universitario La Paz de Madrid, al preguntarle sobre el futuro de la investigación.

Aún quedan cosas por conseguir

No solo en el terreno científico quedan tareas pendientes, como Asociación vemos a diario la lucha adicional que supone para una familia moverse por un sistema sanitario que, en general,  no está preparado para diagnosticar y tratar estos tumores infrecuentes.

Además, vemos con desesperación, como determinados plazos de aprobación de medicamentos se alargan o complican y cómo no se terminan de institucionalizar muchas de las medidas que proponen los grupos de trabajo de las sociedades médicas implicadas.

Por todo ello, y sobretodo  por ellos, por fidelidad al camino iniciado  por los pacientes que se ofrecieron a participar en estos ensayos, desde la Asociación mantendremos su lucha y seguiremos demandando, con vuestro apoyo los siguientes puntos innegociables:

  • Acceso igualitario a medicamentos dentro de todo el mapa nacional.
  • Acortar el procedimiento de tramitación para facilitar el acceso urgente a cualquier fármaco una vez ha sido aprobado por la Agencia Europea del Medicamento.
  • Elaboración de un mapa nacional de centros de referencia o centros con “experiencia” en el manejo de tumores poco frecuentes como éstos. Y estructuración de un procedimiento ágil de acceso, incluso entre Comunidades Autónomas diferentes.
  • Creación de registros de tumores nacionales  y apoyo a la investigación.
  • Apoyo a las propuestas de las sociedades médicas de procesos de especialización o acreditación de experiencia en el tratamiento de estas patologías endocrinas, así como fondos para promover la implantación de los mejores protocolos.
  • Y, por supuesto, creación de medios y estructuras para ofrecer al paciente un tratamiento realmente multidisciplinar.

Como veis muchas de estas necesidades que ahora sufrimos se solucionarían con la implantación oficial de centros de referencia, en palabras del Dr. Grande: “Mediante la creación de estos centros o estableciendo los mismos se conseguiría primero aunar casuística, obtener un abordaje multidisciplinar que integrase no sólo a oncólogos médicos, sino a endocrinólogos, cirujanos, patólogos, radioterapeutas, biólogos, ect… todos ellos al servicio de un bien común”.

En las próximas dos semanas sacaremos más artículos con las entrevistas completas de la Dra. Alvarez Escola y el Dr. Grande así como un detalle de los ensayos clínicos en cáncer de tiroides.

 

2 comentarios

  1. Isabel dice:

    Gracias por vuestro esfuerzo constante. Espero estar bien pronto y poder ayudar.
    Gracias de nuevo.

  2. Amaya dice:

    Gracias. Sois de una ayuda tremenda.
    GRACIAS.

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